机译:AAV介导的玻璃体内基因治疗减少了成年MPS VII小鼠视网膜色素上皮中的溶酶体贮藏,并改善了视网膜功能。
机译:AAV介导的桑霍夫病的猫模型中的基因传递纠正中枢神经系统中的溶酶体存储。
机译:AAV介导的桑霍夫病的猫模型中的基因传递纠正中枢神经系统中的溶酶体存储。
机译:神经元特异性聚合胶束作为CNS再生的siRNA传递载体
机译:Aav介导的基因传递可纠正幼年期Sandhoff病猫的cns溶酶体贮藏。
机译:AAV介导的成年GM1-神经节病小鼠基因传递纠正了中枢神经系统的溶酶体贮藏并提高了存活率。
机译:AAV介导的成年GM1-神经节病小鼠基因传递纠正了中枢神经系统的溶酶体贮藏并提高了存活率。